2020年8月13日 16:45 | 無料公開
日本新薬（京都市）は１３日、全身の筋肉が徐々に衰える難病、筋ジストロフィーの治療薬「ビルテプソ」の米国販売が米食品医薬品局（ＦＤＡ）に承認されたと発表した。承認は米国時間の１２日付。米国の子会社で販売するが時期は未定。国内では３月に条件付きで承認され、５月から販売している。
ビルテプソは同病の中で最も事例の多いデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬で、原因遺伝子に直接働きかける。デュシェンヌ型は、男児の約４千〜５千人に１人の割合で発症する。
米国でのデュシェンヌ型の推定患者数は約１万２千人で、同薬を適応できるタイプの遺伝子異常を持つのは約千人とみている。
