2019年8月7日 10:04 | 無料公開
【ワシントン共同】米食品医薬品局（ＦＤＡ）は６日、１回の投与で２億円超という価格が話題となった遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について、開発したスイス医薬品大手ノバルティスの米子会社が動物実験のデータを操作していたと発表した。ＦＤＡは安全性や薬の効果に影響はないとして販売の継続を認めた。
ゾルゲンスマは、投与は１回で済むが「世界一高い薬」とされる。
ゾルゲンスマは、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす先天性の病気「脊髄性筋萎縮症」の治療薬。日本でも、厚生労働省が画期的な新薬を短期間で承認する制度の対象にして審査している。
