アミノ酸が難病治療に効果 重度知的障害、東北大など

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 重度の知的障害を引き起こす難病「ATR―X症候群」の発症構造を解明し、アミノ酸の一種を投与すると症状が改善する効果があることが分かったと22日、東北大の福永浩司教授(神経薬理学)らの研究グループが発表した。治療薬の候補を発見したのは世界初といい、21日付の米医学誌電子版に掲載された。

 ATR―X症候群は遺伝性で、男児5万〜7万人に1人の割合で生まれつき発症する。国内では年間10人前後と推定され、治療薬は見つかっていない。

 福永教授は「臨床試験で投与の安全性を確認し、治療薬として確立させたい」と話している。